Quais estudos clínicos recentes e em andamento estão acontecendo para mielofibrose?
É um momento muito ativo para a pesquisa da mielofibrose. Há alguns anos, os estudos JAKARTA e JAKARTA2 relataram redução do baço e melhora dos sintomas com o inibidor seletivo de JAK2, fedratinibe.
Mais recentemente, o estudo PERSIST demonstrou eficácia para o inibidor multiquinase pacritinibe. O ensaio de fase III para esta droga excitante está recrutando ativamente. O estudo SIMPLIFY mostrou resultados encorajadores para o inibidor JAK1 / JAK2 momelotinibe.
Dezenas de testes clínicos em andamento estão procurando novos medicamentos direcionados, sozinhos ou em combinação com medicamentos já aprovados para mielofibrose. Esperamos ter mais ferramentas em nossa caixa de ferramentas para tratar esta doença à medida que as pesquisas em andamento forem concluídas.
Houve algum avanço recente na pesquisa para o manejo ou tratamento da mielofibrose?
Absolutamente. Os médicos sabem da importância da inibição do JAK2 para o tratamento da mielofibrose desde a aprovação do Jakafi (ruxolitinibe) para o tratamento da mielofibrose em 2011.
O inibidor JAK2 Inrebic (fedratinibe) foi aprovado no ano passado para mielofibrose intermediária 2 ou de alto risco. Agora podemos usá-lo antecipadamente ou após a progressão no Jakafi.
O pacritinibe é outra droga muito interessante. Como não suprime a medula óssea, podemos usá-lo em pacientes com contagens de plaquetas muito baixas. Este é um achado comum em pacientes com mielofibrose que pode limitar as opções de tratamento.
Onde e como alguém pode encontrar ensaios clínicos de mielofibrose para participar?
A melhor e mais fácil maneira de participar de um estudo clínico é perguntar ao seu médico. Eles podem rastrear dezenas de testes para ver qual seria o mais adequado para o seu tipo e estágio da doença. Se o estudo não estiver disponível no consultório do seu médico, ele pode coordenar um encaminhamento para um centro que oferece o estudo.
Clinicaltrials.gov é um banco de dados mantido pelo National Institutes of Health que lista todos os ensaios clínicos disponíveis. Está aberto para qualquer pessoa revisar e é facilmente pesquisável. No entanto, pode ser confuso para pessoas sem formação médica.
Grupos de defesa de pacientes também são recursos excelentes para uma série de tópicos, incluindo ensaios clínicos. Confira a MPN Education Foundation ou MPN Advocacy & Education International.
Qual o sucesso dos tratamentos atuais para o tratamento da mielofibrose?
O tratamento da mielofibrose percorreu um longo caminho nos últimos 10 anos. As análises genômicas ajudaram a ajustar nosso sistema de pontuação de risco. Ajuda os médicos a determinar quem se beneficiará mais com um transplante de medula óssea.
A lista de medicamentos eficazes para a mielofibrose está crescendo. Esses medicamentos ajudam os pacientes a viver mais tempo com menos sintomas e melhor qualidade de vida.
Ainda temos um longo caminho a percorrer. Esperançosamente, pesquisas atuais e futuras nos trarão ainda mais terapias aprovadas e melhores combinações de tratamento para melhorar ainda mais os resultados para pessoas com mielofibrose.
Existe algum risco em se inscrever em um ensaio clínico?
Todo tratamento médico tem riscos e benefícios. Os ensaios clínicos não são exceção.
Os ensaios clínicos são muito importantes. Eles são a única maneira que os médicos podem descobrir novos e melhores tratamentos para o câncer. Os pacientes em ensaios recebem o melhor gerenciamento de cuidados.
Os riscos são diferentes para cada estudo individual. Eles podem incluir efeitos colaterais específicos do medicamento investigado, falta de benefício da terapia e atribuição de placebo.
Você deve assinar um consentimento informado para se inscrever em um ensaio clínico. Este é um processo demorado com a equipe de pesquisa. Sua equipe de saúde irá revisar e explicar detalhadamente todos os riscos e benefícios para você.
Quais são as melhores maneiras de prevenir a progressão da mielofibrose?
Ainda não está claro como podemos realmente impactar a progressão da doença. O acompanhamento de longo prazo dos dados agrupados dos estudos COMFORT sugere que o tratamento com Jakafi pode dobrar a sobrevida global em comparação com a melhor terapia disponível no momento.
Este achado é um tanto controverso. Não está claro se o benefício de sobrevivência é de progressão retardada ou outros benefícios, como nutrição melhorada após o encolhimento do baço.
Existe cura para a mielofibrose?
A melhor chance de controle da doença em longo prazo é um transplante de medula óssea, também conhecido como transplante de células-tronco. Parece curar alguns pacientes. É difícil prever com certeza.
O transplante é uma opção de alto risco e alta recompensa. É apropriado apenas para certos pacientes que podem suportar os rigores do processo. Seu médico pode aconselhar se um transplante de medula óssea é uma opção apropriada para você e coordenar o encaminhamento a uma equipe experiente de transplante para uma consulta.
Ivy Altomare, MD, é professora associada de medicina na Duke University e diretora médica assistente da Duke Cancer Network. Ela é uma educadora premiada com foco clínico em aumentar a conscientização e o acesso a ensaios clínicos de oncologia e hematologia em comunidades rurais.
