- A JDRF está estabelecendo uma série de “Centros de Excelência” de pesquisa para a cura do diabetes tipo 1 em todo o país, com o primeiro já lançado no norte da Califórnia.
- Na maior aquisição com foco na cura de todos os tempos, a Vertex Pharmaceuticals, sediada em Boston, adquiriu a vizinha startup de biotecnologia de células-tronco para diabetes, a Semma Therapeutics.
- Os pesquisadores da Johns Hopkins descobriram as misteriosas “células híbridas X” que podem desempenhar um grande papel no desenvolvimento da autoimunidade e possivelmente desencadear o diabetes tipo 1.
- Uma nova pesquisa mostra que comer muito glúten nos primeiros 18 meses de vida também pode ser um gatilho para o desenvolvimento de DM1.
Novidades, pessoal: Não esperamos ver uma cura para o diabetes em breve. Mas existem pesquisadores dedicados trabalhando sem parar para pavimentar o caminho, e eles fizeram alguns avanços interessantes recentemente.
Entre os avanços está o lançamento pelo JDRF de um novo modelo para um centro de pesquisa de cura, uma bioinicialização trabalhando na substituição de células beta que acabou de ser adquirida por uma grande empresa farmacêutica estabelecida e novos resultados de pesquisa apresentados na grande EASD (European Association for the Estudo da Diabetes) na Espanha na semana passada. Esse evento também produziu algumas novas informações importantes sobre o impacto do glúten no diabetes tipo 1.
Aqui está um breve olhar sobre esses tópicos de cura do diabetes que estão ganhando as manchetes no momento:
JDRF lança o primeiro ‘Centro de Excelência’ focado na cura
O JDRF anunciou em 4 de setembro que abriu o primeiro "Centro de Excelência" voltado para a pesquisa de cura T1D e planeja estabelecer mais em universidades já existentes e outros locais de pesquisa em todo o país e no mundo. O primeiro é uma colaboração entre a Universidade de Stanford e a Universidade da Califórnia em São Francisco (UCSF), com base em seu trabalho compartilhado em pesquisa de sistema imunológico, beta e células-tronco.
Especificamente, os pesquisadores se concentrarão na “interação das células imunológicas com as células beta produtoras de insulina; geração de ilhotas e células imunes a partir de células-tronco para terapias de próxima geração; e desenvolver maneiras de transplantar células produtoras de insulina em pessoas com DM1 sem a necessidade de imunossupressão ”.
Uma vez que o transplante de células de insulina não está amplamente disponível por uma variedade de razões - incluindo limitações de doação de órgãos e células e medicamentos de imunossupressão que devem ser tomados para o resto da vida - o JDRF Northern California Center of Excellence tentará lidar com esses obstáculos por meio de pesquisas contínuas em biologia e imunologia das células beta.
A nova designação significa que os pesquisadores do JDRF e da Califórnia trabalharão juntos para garantir que as melhores pessoas e o financiamento necessário sejam canalizados para este centro específico. O mesmo raciocínio se aplicará aos centros futuros que o JDRF abrir e qualquer que seja seu foco específico.
Por sua vez, o JDRF afirma que este novo modelo proporcionará a esses Centros de Excelência “a estabilidade para impulsionar projetos de longo prazo, bem como a flexibilidade para serem ágeis à medida que novas ciências surgem. O modelo de financiamento inovador promove a colaboração e fornece estabilidade de longo prazo para instituições que demonstraram excelência em pesquisa T1D. Cada um será inicialmente financiado por cinco anos. O financiamento além do terceiro ano será confirmado após uma revisão e avaliação. ”
A organização T1D também observa que esses centros servirão como pilares centrais da estratégia mais ampla do JDRF na pesquisa de cura, e eles são patrocinados por meio de contribuições de doadores. Para este primeiro centro no norte da Califórnia, o JDRF credita esses doadores individuais: Karen e Jeff Jordan, Michelle Griffin e Tom Parker, e Karen e Joe Niehaus.
Claro, estamos curiosos para saber como isso vai transformar a pesquisa de cura do JDRF e concentrar melhor os recursos e esforços que acontecem nos EUA e globalmente, e o que isso significará para os cientistas e entidades que já trabalham nessas áreas. No passado, os esforços de pesquisa de cura definitivamente pareciam um pouco dispersos, com muitos pontos em vez de efetivamente conectados. Esperançosamente, esse novo modelo eliminará a duplicação e ajudará a aprimorar a pesquisa onde é mais importante.
A maior aquisição de pesquisa de cura T1D de todos os tempos
Também anunciada no início de setembro, uma enorme aquisição corporativa ganhou as manchetes na área de pesquisas sobre a cura do diabetes. A empresa Vertex Pharmaceuticals, sediada em Boston, amplamente focada na fibrose cística até o momento, comprou a startup de biotecnologia de células-tronco do diabetes em Cambridge, MA, conhecida como Semma Therapeutics. Essa empresa foi fundada em 2014 por um pesquisador renomado e D-Dad Dr. Douglas Melton, que trabalha há mais de uma década na criação de novas células produtoras de insulina.
Você deve se lembrar que Melton trouxe grandes notícias em 2013 com o que foi amplamente saudado como um avanço, embora alguns anos depois sua pesquisa tenha sido retratada e posta em questão. Sua startup Semma surgiu em 2015 e foi curiosamente um dos primeiros projetos de financiamento para o Fundo T1D de filantropia de risco da JDRF (veja nossa cobertura recente aqui) em 2017.
A Vertex já desembolsou US $ 950 milhões para aproveitar o trabalho que Semma está fazendo. O JDRF descreve isso como provavelmente a maior transação com foco na cura de T1D que já ocorreu.
A abordagem de Semma tem duas vertentes:
- Trabalhar para criar uma nova cadeia de abastecimento de células beta a partir de células-tronco de origem humana, com o objetivo de transplantar essas novas células diretamente para o fígado, onde podem produzir insulina para regular naturalmente os níveis de BG.
- Criação de um dispositivo que pode ser implantado com as novas células produtoras de insulina alojadas em seu interior, protegendo-as do ataque do sistema imunológico. (Outros trabalhando nisso incluem ViaCyte, Eli Lilly com Sigilon Therapuetics e o Diabetes Research Institute com seu BioHub).
O trabalho de Semma continua nos primeiros ensaios clínicos envolvendo animais neste momento, e certamente não há garantia de que dará certo. Mas é um grande potencial de impulso ter uma empresa como a Vertex agora dedicando energia e recursos ao esforço.
Melton diz: “A Semma foi fundada para melhorar drasticamente a vida de pacientes com diabetes tipo 1. O Vertex é ideal para acelerar a realização desse objetivo. ”
Os líderes do Fundo T1D do JDRF parecem concordar.
“Este é um marco importante em nossa luta para curar o diabetes tipo 1, em dois aspectos”, disse o presidente executivo do Fundo T1D, Sean Doherty. “Em primeiro lugar, uma empresa incrível como a Vertex tem os recursos e experiência para alcançar a visão do Dr. Melton, que a JDRF compartilhou e apoiou por muitos anos. Em segundo lugar, pensamos que os investidores e a indústria perceberão o valor tão substancial colocado em terapias promissoras para diabetes tipo 1 e procurarão oportunidades de investir em outros esforços para diabetes T1 em um novo mercado em desenvolvimento. ”
Caçar células nocivas que causam diabetes
Os pesquisadores da Johns Hopkins em Baltimore aparentemente descobriram um grupo misterioso de “células previamente desconhecidas” à espreita no corpo que podem desempenhar um grande papel no desenvolvimento da autoimunidade e possivelmente desencadear o diabetes tipo 1. Eles chamaram essa nova entidade enigmática de "Célula Imune X" por causa de sua capacidade de se transformar em dois outros tipos de células.
Supostamente, os cientistas há muito acreditaram que essas células híbridas não poderiam existir, mas se existissem, provavelmente seriam apenas uma pequena população na linha de 7 em cada 10.000 glóbulos brancos. Por Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, professor associado de patologia na Johns Hopkins que foi coautor deste último estudo. Por alguma razão, essas chamadas “células invasoras” se confundem e fazem a transição para outro tipo que o corpo considera estranho, e isso inicia o ataque imunológico que eventualmente leva ao DM1.
No entanto, nem todos na comunidade de pesquisa estão convencidos disso. Porque, embora outros gatilhos ambientais e genéticos para T1D também possam estar em jogo, também é possível que as células X híbridas aparentes sejam na verdade algumas das outras células "normais" e não impostores desonestos; eles podem simplesmente servir a duas funções.
O que está claro é que mais pesquisas são necessárias nessa frente e, sem dúvida, isso levará tempo.
Células invasoras assassinas
Se essas células híbridas X são importantes ou não, outras novas descobertas apresentadas na conferência # EASD2019 em Barcelona apresentam uma maneira de combater qualquer que seja o verdadeiro culpado do desencadeamento de T1D no nível celular.
A empresa belga de estágio clínico Imcyse está desenvolvendo imunoterapêuticos que podem ajudar a tratar e prevenir doenças crônicas como T1D, desenvolvendo peptídeos que poderiam ser injetados ou implantados no corpo para identificar e matar as células que atacam o sistema imunológico - como no caso de T1D.
Os dados dos primeiros testes sugerem que o Imcyse's de fato aumenta o número de células protetoras no corpo. Espera-se agora que esses resultados impulsionem os esforços da empresa e ajudem a financiar uma próxima fase de pesquisa em 2020.
O efeito diabetes-glúten?
Mais um novo estudo apresentado na EASD chamou nossa atenção - sobre glúten e diabtes, mais no campo da prevenção do que da cura, mas ainda assim importante.
O impacto do glúten no T1D tem sido um tópico muito explorado. Acompanha o leite de vaca e outros potenciais desencadeadores ambientais do diabetes tipo 1 (especialmente em crianças).
Este estudo mais recente mostra que a ingestão de glúten por uma criança aos 18 meses de idade levou a um aumento colossal de 46% no risco de desenvolver T1D para cada 10g extra de glúten consumido por dia. No entanto, não houve ligação entre a ingestão de glúten da futura mãe durante a gravidez e o tipo 1 em seu filho. Esta pesquisa veio do Hospital Universitário de Oslo e do Instituto Norueguês de Saúde Pública da Noruega.
Os autores do estudo observam: "Nossas observações podem motivar futuros estudos de intervenção com ingestão reduzida de glúten para estabelecer se há uma verdadeira associação causal entre a quantidade de ingestão de glúten na dieta inicial da criança e diabetes tipo 1 em indivíduos suscetíveis."
Por que esse efeito do glúten, você pode perguntar?
Os pesquisadores sugerem que pode ser baseado no glúten influenciando a microbiota intestinal e induzindo a inflamação da forma chamada "intestino permeável".Também pode ser que o glúten às vezes funcione com outros gatilhos ou fatores ambientais em jogo - incluindo um vírus ou predisposição genética em crianças - para empurrar uma criança para o tipo 1.
Curiosamente, os autores do estudo dizem especificamente que suas descobertas não são suficientes para afastar as pessoas de comer glúten, especialmente cereais e pão, que são fontes comuns de glúten. E, claro, mais pesquisas são necessárias.
Resultado
As manchetes em torno da “cura do diabetes” parecem nunca parar. É importante ser realista sobre a natureza incremental das descobertas científicas e não aumentar as falsas esperanças.
Mas é igualmente importante saber quanta pesquisa está em andamento e acompanhar o progresso que está sendo feito. Tanto investimento e esforço devem nos levar, pelo menos, a algumas intervenções eficazes e "curas funcionais" no futuro próximo.
