Uma nova geração de insulina inalada está se aproximando do mercado, à medida que uma empresa biofarmacêutica pouco conhecida está se preparando para a pesquisa clínica em estágio final e arquivamento da FDA, e acaba de contratar um CEO experiente para liderar os esforços de comercialização.
Você deve se lembrar da Dance Biopharm, a startup da área de São Francisco que entrou em cena por volta de 2010, depois que a insulina inalada "estilo bong" Exubera da Pfizer foi retirada do mercado e quando Afrezza da MannKind ainda estava em desenvolvimento. Esta startup tem trabalhado para criar um novo tipo de insulina inalada por quase uma década.
A empresa está agora fazendo manchetes com a recente contratação da ex-executiva da Sanofi Anne Whitaker, que está bastante familiarizada com o universo da insulina inalada e o lado comercial de trazer novos medicamentos ao mercado. Ela mora na Carolina do Norte, onde a Dance Biopharm está se preparando para realocar seu HQ nos próximos meses. Eles ficarão na Costa Oeste para pesquisas, mas os executivos ficarão na Costa Leste enquanto a Dance também se prepara para abrir escritórios na China e na Inglaterra em breve.
“Estamos fora do radar, pode-se dizer que estamos trabalhando em modo furtivo. Mas quando você olha para o progresso feito, é notável. Todas essas coisas se juntando ... agora é a hora de apresentar isso ”, diz Whitaker sobre seu novo produto atualmente apelidado de Dance 501 (o nome interno de trabalho).
Em um bate-papo recente por telefone, Whitaker nos deu um resumo do porquê ela se juntou ao time de dança e o que podemos esperar nos próximos anos. Mas, primeiro, vamos dar uma olhada nesta nova insulina inalada e quais vantagens ela oferece aos pacientes.
Sizing Up Dance 501, também conhecido como Inhaled Insulin 3.0
O FDA irá revisar e aprovar qualquer nome de marca de produto proposto para esta nova insulina inalada, que alguns chamam de Geração 3.0. Aqui está uma olhada nas propriedades do que ainda é conhecido como Dance 501:
Soft Mist: Ao contrário da insulina Afrezza da MannKind, que é um pó branco inalável, Dance 501 é uma formulação em névoa, ou seja, uma insulina recombinante ultraconcentrada que requer apenas algumas gotas que são vaporizadas em forma de névoa quando você a respira profundamente nos pulmões. um pequeno dispositivo portátil.
Pura: ao contrário de outras insulinas, este produto não contém conservantes, o que é importante para 1-2% das pessoas com alergia à insulina - criando problemas que vão desde erupções cutâneas no local da insulina até choque anafilático. Ele vem na forma líquida em um pequeno frasco, que é usado para encher o dispositivo portátil antes de cada dose.
Inalador portátil: pequeno e fácil de usar, é mais ou menos do tamanho de um bipe antigo que cabe no bolso da calça. Isso é bem diferente dos primeiros protótipos que vimos; em dezembro de 2017, a empresa se associou ao designer industrial Phillips-Medisize para uma versão renovada. O resultado é um inalador eletrônico que usa tecnologia patenteada de malha vibratória projetada para produzir partículas de insulina líquida de tamanho consistente na forma de uma névoa suave. (Curiosidade: há 120.000 vibrações em um segundo!). O dispositivo é ativado pela respiração e leva apenas algumas respirações para inalar a névoa de insulina Dance 501, com uma luz verde indicando que você está respirando a névoa de forma adequada antes que uma luz azul no dispositivo pisque para indicar que você terminou. Whitaker diz que enviou recentemente ao FDA suas recomendações de design para o dispositivo inicial e espera receber feedback regulatório no início de novembro.
Dispositivo inalador de próxima geração: Embora a primeira geração use um par de baterias AA, Whitaker diz que provavelmente mudará em até seis meses após o lançamento com um dispositivo recarregável de segunda geração. Isso reduzirá o tamanho e o peso do dispositivo em 50%, para se parecer mais com um tubo de batom Chanel.
Atuação mais rápida: Whitaker diz que o Dance 501 tem ação mais rápida do que as insulinas tradicionais (Humalog, especificamente) e melhora a insulina inalada Afrezza, porque a ação da insulina atinge o pico tão rapidamente, mas tem uma "cauda mais longa" que imita mais de perto a reação natural do corpo sem um necessidade de doses de acompanhamento. Os estudos de fase II estão mostrando poucas hipoglicemias e muito pouca tosse daqueles que usam essa névoa de insulina inalada, que vai mais naturalmente para os pulmões sem irritar a garganta.
Rastreamento de dados e conectividade: como o dispositivo inalador é basicamente um pequeno computador, ele registra os dados de uso da insulina, como a quantidade de insulina, quando tomada, taxa de inalação, quantidade de dosagem de insulina e quanta névoa realmente vai para os pulmões com base na profundidade da respiração. A Dance também planeja lançar um aplicativo móvel para o smartphone contendo os mesmos dados, para os pacientes verem junto com os provedores de saúde e, eventualmente, se conectar com outros dispositivos D como CGMs e plataformas de dados. Tudo isso é único, uma vez que outros dispositivos de insulina inalada até o momento não oferecem rastreamento ou conectividade de dispositivo.
Tempo de P&D: Por mais emocionante que o Dance 501 possa ser, paciência será uma virtude aqui ... estamos falando pelo menos daqui a alguns anos, se não mais. Dance publicou pesquisas clínicas iniciais nos últimos anos, e isso continua com os estudos de Fase II em andamento até o que se espera ser em meados de 2019. A partir daí, eles esperam começar os testes de fase III da fase final em 2020 e provavelmente chegar ao ponto de arquivamento regulamentar no final daquele ano. Claro, o financiamento é a chave para tudo isso, então o tempo pode variar dependendo disso, bem como o que a pesquisa mostra e o que os reguladores eventualmente dizem.
Preço: Whitaker também diz que ainda está estudando preço e custo. Ela não acredita que o Dance 501 será "uma exceção para as insulinas existentes hoje", mas ao se tornar global em vez de apenas nos EUA, isso ajudará a compensar os preços para os pacientes. É claro que eles também planejam trabalhar com os pagadores antes de entrar no mercado.
Formulação líquida também: só porque a Dance está desenvolvendo esta forma de névoa de insulina inalada, isso não significa que eles também não estejam procurando uma versão líquida para uso em um frasco / seringa, caneta ou bomba de insulina, semelhante ao marcas tradicionais no mercado agora, Whitaker nos diz.
Muito empolgante, mas é claro que nós, pacientes impacientes, não podemos deixar de nos perguntar: O que diabos demorou tanto para chegar a este ponto, e por que ainda estamos a anos de ver esse produto da Dance?
Existem muitas partes móveis, explicadas de forma agradável em nosso bate-papo com Whitaker.
Nos bastidores com a CEO da Dance Biopharm, Anne Whitaker
Whitaker tem um currículo incrível, com mais de um quarto de século nas indústrias farmacêutica, de ciências da vida e de biotecnologia - de diabetes a oncologia, cardiovascular, respiratória e gastroenterologia. Sua experiência inclui Presidente e CEO da KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. e Synta Pharmaceuticals, Inc. Mais notavelmente para nossa D-Community, é claro, é seu tempo como presidente da região da América do Norte para a Sanofi de 2011-2014, onde ela era responsável por todas as unidades de negócios farmacêuticas, de dispositivos e de saúde ao consumidor.
Durante aqueles três anos na Sanofi, Whitaker diz que a empresa tentou impulsionar o uso de insulina com Lantus e se concentrou principalmente em fazer com que as pessoas com diabetes realmente pegassem suas prescrições e usassem os remédios de forma adequada. Ela diz que apenas 30% de seus pacientes T2 anteriormente não dependentes de insulina tiveram suas prescrições preenchidas devido ao medo e confusão em torno do uso de insulina.
Ela conhecia a Dance há muito tempo, durante seu tempo na Sanofi, e fez uma revisão completa da empresa enquanto a gigante da indústria farmacêutica se preparava para entrar no mercado de insulina inalada. Whitaker observa que a Sanofi escolheu fazer parceria com a MannKind (fabricantes do Afrezza) por causa de uma “oportunidade imediata” de colocar um produto no mercado mais rapidamente do que a Dance. Isso foi visto como uma ótima maneira de afastar o uso de insulina dos injetáveis, explica ela. Mas ela diz que a empresa não comercializou o Afrezza da maneira que deveria para torná-la uma presença mais forte para PCDs, e ela acabou deixando a Sanofi em 2014.
O ex-executivo da Sanofi diz: “Eu estava frustrado”
“Você não pode lançar um produto em uma posição terciária”, disse ela. “Eu estava frustrado, honestamente, por isso em assistir de longe. Porque eu vi o potencial da insulina inalada. É por isso que a Dance queria trazer alguém com essa experiência de comercialização ... precisamos começar a nos concentrar na prontidão comercial agora. Estamos começando esse processo agora e toda a Comunidade de Diabetes ouvirá mais de nós enquanto nos preparamos para o lançamento. ”
Whitaker acrescenta que ela cresceu no Alabama, no meio do "cinturão da diabetes" do sul, e porque ela também tem uma tia e um tio vivendo com tipo 2 e seu sogro tem diabetes, ela observou a montanha-russa emocional que as PCDs suportar, e como os médicos muitas vezes usam a insulina como uma ameaça para aqueles com T2D.
“Espero ser capaz de mudar isso e direcionar o uso precoce de insulina antes que eles passem por esse declínio contínuo em sua jornada de diabetes”, diz Whitaker. “A Dance tem um produto com o Dance 501 que pode oferecer outra opção. Certamente não é para substituir as bombas ou a insulina basal, mas tem um lugar no início do paradigma do tratamento. ”
Claro, Whitaker sabe que é uma batalha difícil tentar convencer os investidores e outros sobre o potencial da insulina inalada. Mas ela acredita que o que mudou na última década - após o fracasso do Exubera, o lançamento e relançamento do Afrezza pela MannKind e a evolução geral da tecnologia e nebulização em todo o mundo - preparou o palco para o Dance 501 de uma forma que não era possível antes .
O fundador da dança, John Patton, foi o cofundador e diretor de ciências da Nektar Therapeutics, que forneceu a base científica para a Exubera, e ele continua fazendo parte da Dance agora com um assento no conselho de diretores. Outra executiva com quem conversamos em 2011 é Samantha Miller, que continua sendo uma consultora estratégica da empresa enquanto ela se prepara para a comercialização.
Curiosamente, Whitaker diz que a Dance Biopharm planejava entrar com um pedido de IPO (oferta pública inicial) por volta do final de 2015, mas quando a Sanofi se desfez da Afrezza da MannKind, esse plano mudou. Em vez disso, a empresa avançou nos estudos clínicos e revisou seu dispositivo para ficar mais elegante e sofisticado.
Um ambiente maduro para inaláveis
Os tempos certamente mudaram - dando a Dance motivos para acreditar que as pessoas estão mais abertas à ideia de inaláveis.
Hoje em dia, cigarros eletrônicos e vapes se tornaram comuns em todo o mundo, e Whitaker aponta que a nebulização médica está explodindo e se tornando mais aceita globalmente. Ela cita como 8% do mercado de medicamentos dos EUA usa nebulizadores portáteis para medicamentos com esteróides, em comparação com 12% na Europa e 20% na China.
“O potencial para ir ao mercado e comercializar o Dance 501 com sucesso existe. O momento é certo para Dance ”, diz Whitaker.
O custo de fabricação é certamente uma preocupação na mente de Whitaker, estando bem ciente de quanto Exubera e Afrezza custam para fazer e chegar ao mercado - mais de 1 bilhão de dólares (!). Mas ela diz que a Dance pode esperar gastar apenas uma fração desses custos, já que eles estão trabalhando com o maior fabricante de insulina da Ásia para ter plantas inspecionadas pela FDA para a fabricação do Dance 501 para os EUA no exterior.
“Também temos a sorte de estar sobre os ombros da insulina inalada que veio antes de nós, porque agora há uma abundância de dados sobre ela sobre segurança, eficácia e uso pelo paciente”, acrescenta ela.
Whitaker também acrescenta que as equipes de pesquisa e fabricação da empresa ficarão na área de San Francisco, enquanto o HQ comercial da Dance Biopharm será transferido para Research Triangle Park na Carolina do Norte nos próximos 6 a 9 meses, e até então eles estarão operando remotamente. Eles também planejam abrir um escritório europeu e outro na China, disse ela.
Insulina inalada ganhando tração?
Continuamos cautelosamente otimistas sobre o potencial deste novo produto. Tome o Afrezza de MannKind como exemplo: nós dois aqui no 'Minha use-o e ame-o. Mas o fato é que MannKind tem lutado e seus números de prescrição permanecem baixos, com muitos médicos ainda hesitantes sobre a formulação em pó que está no mercado desde 2015. O mercado de insulina é competitivo e inconstante, e nada é garantido (exceto o fato que nós, PWDs com T1D, não podemos ficar sem ele!).
Ainda assim, com tudo isso em mente, esperamos que a Dance chegue ao mercado e possa ter sucesso onde Exubera falhou e onde MannKind está lutando para ganhar uma posição forte.
ATUALIZAÇÃO: Em setembro de 2019, a empresa rebatizou-se como Aerami Therapeutics.
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